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Gentherapie gegen Herzschwäche

Gentherapien bei chronischer Herzmuskelschwäche (Herzinsuffizienz, HI) zielen auf eine funktionelle Regeneration des geschädigten Herzmuskels ab. "Diese innovative Behandlungsform hat nach langjähriger Entwicklung im Labor die Phase der klinischen Prüfung erreicht und könnte die Behandlung der chronischen HI in naher Zukunft revolutionieren", sagte Prof. Dr. Patrick Most (Heidelberg) bei einem Pressegespräch auf der 79. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie in Mannheim.

Die Gentherapie soll im Gegensatz zur klinisch medikamentösen Therapie die gezielte Korrektur von Defekten am Ort der Störung ermöglichen. Mit Hilfe modifizierter Viren wird DNA, die das veränderte Protein kodiert, in erkrankte Herzmuskelzellen eingebracht und der Syntheseapparat der Zelle genutzt, um die Konzentration des Proteins zu normalisieren.

Gegenwärtig befindet sich ein gentherapeutisches Verfahren in den ersten Phasen klinischer Prüfung, das den Ersatz eines herzmuskelzelleigenen Enzyms (SERCA2a Protein) zum Ziel hat, dessen Funktion es ist, die Aufrechterhaltung des Kalziumflusses in der Herzmuskelzelle zu gewährleisten. (CUPID Studie - Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Diseases). Prof. Most: "Wir erwarten mit großer Spannung die Wirksamkeit in größeren Patientenkollektiven."

Das Team von Prof. Most verfolgt die therapeutische Nutzung eines anderen Wirkprinzips. Die Aufmerksamkeit gilt dem S100A1-Molekül, das in den Regulationsmechanismen des Kalziumstoffwechsels im Herzmuskel eine Stufe höher steht als SERCA2a. Prof. Most: "Unsere Daten zeigen, dass S100A1 nicht nur direkt SERCA2a kontrolliert, sondern eine Reihe weiterer elementarer Faktoren in Herzmuskelzellen, die für deren Kalziumstoffwechsel sowie die Regulation kalziumabhängiger Prozesse verantwortlich sind."

Mit den jüngsten Tests der S100A1-Gentherapie in human-relevanten Krankheitsmodellen der chronischen HI wurde die Phase der präklinischen Entwicklung erfolgreich beendet. Der Zulassungsprozess zu ersten klinischen Sicherheitsstudien mit der Arzneimittelbehörde der USA ist begonnen worden und in den nächsten Monaten wird dieser Prozess auch in Europa eingeleitet.

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