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Merck reicht Antrag auf europäische Marktzulassung für Sapropterin zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie ein

Die Merck KGaA gab bekannt, dass die Sparte Merck Serono bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA einen Antrag auf Marktzulassung für Sapropterin (INN: Sapropterindihydrochlorid; zuvor als Phenoptin bekannt) zur oralen Therapie schwerer Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) eingereicht hat. Sapropterin hatte für die Behandlung von HPA zuvor sowohl von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als auch von der EMEA den Status eines "Orphan Medicinal Product", eines Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten, erhalten. "Das Einreichen der Unterlagen für Sapropterin bedeutet einen wichtigen Meilenstein für Patienten, die an Phenylketonurie oder BH4-Mangel leiden. Beides sind schwere, zu starken Beeinträchtigungen führende Erkrankungen, für die es derzeit in Europa kein zugelassenes Medikament gibt", sagte Roberto Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. "Dieser Antrag auf Zulassung unterstreicht das Engagement von Merck Serono in Bereichen mit ungedecktem medizinischen Bedarf." PKU und BH4-Mangel werden durch genetisch bedingte Störungen des Stoffwechsels der Aminosäure Phenylalanin verursacht, die zu Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin im Blut führen. Hyperphenylalaninämie kann bei Säuglingen und Kleinkindern zu schweren Schädigungen des Gehirns führen, bei älteren Patienten zu neurologischen Schäden. In den Industrienationen gibt es mindestens 50000 Patienten mit diagnostizierter Hyperphenylalaninämie infolge von PKU oder BH4-Mangel. In Europa ist derzeit noch kein Medikament zur Therapie dieser Erkrankung zugelassen. Die einzige Option für PKU-Patienten ist eine Kontrolle ihrer Erkrankung durch Befolgen einer Diät mit sehr stark eingeschränkter Aufnahme von Phenylalanin. Daten aus zwei internationalen, randomisierten, plazebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die Behandlung mit Sapropterin die Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme mit der Nahrung verringern könnte. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen, Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und geringe Phenylalaninwerte im Blut. Diese unerwünschten Ereignisse waren im Allgemeinen schwach bis mäßig ausgeprägt und traten nur vorübergehend auf. Sapropterin wird in Zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq und SWX: BMRN) entwickelt. Gemäß der vertraglichen Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck Serono die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Sapropterin außerhalb der USA und Japans. BioMarin hält die Exklusivrechte zur Vermarktung von Sapropterin in den USA.

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