RNA-basierte Therapien
Neue Möglichkeiten und Herausforderungen
RNA-Moleküle werden - in der Natur wie im Labor - durch das Aneinanderreihen kleinerer Moleküle gebildet, die Nukleotide heißen. Zu den längsten RNAs (mit einigen Tausend Nukleotiden) gehören die Messenger-RNA-Moleküle (mRNA). In ihnen ist die Anleitung zur Herstellung von Proteinen kodiert. Einige andere RNA-Typen sind Teil der zellulären Maschinerie, die diese mRNAs „abliest“ und mit dieser Information die Proteine produziert. Wieder andere Typen von RNA greifen in die Aktivität von Genen ein – wie etwa die aus nur rund 22 Nukleotiden gebildeten microRNAs, die ihren Entdeckern in diesem Jahr den Nobelpreis für Physiologie und Medizin einbrachten.
Am 29. und 30. November widmete sich das Herbstsymposium der Paul-Martini-Stiftung in Berlin dem Thema „RNA-basierte Therapien: Neue Wirkstoffklasse, neue Wirkprinzipien“. Unter der Leitung von Prof. Dr. Dr. Thomas Thum (Medizinische Hochschule Hannover) und Prof. Dr. Stefan Endres (LMU München) diskutierten führende Expertinnen und Experten über die vielfältigen Anwendungsmöglichkeiten und Herausforderungen dieser innovativen Medikamentenklasse.
RNA-basierte Therapien eröffnen neue therapeutische Perspektiven, indem sie Ansatzpunkte bieten, die mit herkömmlichen Medikamenten oft unerreichbar bleiben. Die medizinischen Anwendungen reichen von Impfstoffen gegen Infektionskrankheiten wie COVID-19 bis hin zu potenziellen Krebstherapien und genetischen Behandlungen. Ein Schwerpunkt des Symposiums liegt auf der Entwicklung patientenindividueller mRNA-Therapien und der zielgerichteten Modifikation von Genaktivitäten durch synthetische RNA-Moleküle.
Ein breites Spektrum medizinischer Anwendungen
Die Herstellung von RNA-Molekülen, darunter mRNA, Antisense-RNA und microRNA, bildet die Grundlage für zahlreiche neue Medikamente. Diese werden bereits in der Onkologie, Kardiologie, Infektiologie und Neurologie eingesetzt oder befinden sich in der Entwicklung. Das Symposium beleuchtete, wie mRNA-Impfstoffe künftig individuell auf Tumorpatient:innen abgestimmt werden könnten und wie RNA-Medikamente gezielt zur Regulierung genetischer Defekte beitragen können.
Deutschland als Forschungsstandort
Seit den ersten mRNA-Impfstoffen 2020 hat sich Deutschland als bedeutender Akteur in der RNA-Forschung etabliert. Während andere Länder bei mRNA-basierten Schutzimpfungen aufholen, bleibt Deutschland führend in der Entwicklung nicht-kodierender RNA-Medikamente. Auch die Produktionskapazitäten in Deutschland und der DACH-Region sind in den letzten Jahren erheblich gewachsen.
„RNA-basierte Therapien stehen auf den Schultern jahrzehntelanger Forschung“, erklärt Co-Symposiumsleiter Professor Endres. Herausforderungen wie die effiziente Lieferung der RNA-Wirkstoffe in Zielzellen und die kosteneffektive Herstellung wurden überwunden, wodurch diese innovative Wirkstoffklasse eine Schlüsselrolle in der Medizin einnimmt.
Veranstalter und Partner
Das Symposium wird von der Paul-Martini-Stiftung in Zusammenarbeit mit der Leopoldina, der Nationalen Akademie der Wissenschaften, ausgerichtet. Ziel der Veranstaltung ist es, den Austausch zwischen Wissenschaft, Industrie und Politik zu fördern und neue Wege in der Arzneimittelforschung zu beleuchten.
Die Paul-Martini-Stiftung engagiert sich seit Jahren für die Förderung der klinisch-therapeutischen Forschung. Mit dem Symposium setzt sie erneut ein Zeichen für den wissenschaftlichen Dialog und die Bedeutung innovativer Therapien für die Zukunft der Medizin.
Quelle: Paul-Martini-Stiftung
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