CRISPR-Technologie

Merck will Geneditierung verbessern

Das Darmstädter Wissenschafts- und Technologieunternehmen Merck will mit einer neuen Methode die CRISPR-Technologie verbessern.

CRISPR-Cas9-Komplex mit DNA (Bild: Merck)

Forscher sollen mehr experimentelle Möglichkeiten haben und können schneller Ergebnisse erzielen, um die Arzneimittelentwicklung und den Zugang zu neuen Therapien zu beschleunigen. Die als „Proxy-CRISPR“ bezeichnete Methode ermöglicht den Zugriff auf bisher nicht erreichbare Regionen des Genoms.

Die meisten natürlichen CRISPR-Systeme, die in Bakterien auftreten, müssen umfassend bearbeitet werden, um in menschlichen Zellen zu funktionieren. Proxy-CRISPR bietet nach Angaben des Unternehmens ein rasches und einfaches Vorgehen, um die Systeme ohne aufwändige Veränderungen nativer CRISPR-Proteine besser zu nutzen. Merck hat mehrere Patentanträge für die Proxy-CRISPR-Technologie gestellt. Die Patentanträge im Zusammenhang mit der Proxy-CRISPR-Technologie sind nur einige zahlreicher CRISPR-Patentanträge, die das Unternehmen seit 2012 eingereicht hat.

CRISPR-Forschung bleibt hohe Priorität

„Flexiblere und leichter anwendbare Technologien für die Gen-Editierung bieten in der Forschung, Bioprozesstechnik und bei neuartigen Behandlungsoptionen mehr Potenzial“, sagte Udit Batra, Mitglied der Geschäftsleitung von Merck und CEO des Unternehmensbereichs Life Science. „Als führendes Unternehmen in der Gen-Editierung ist die neue Technologie von Merck nur ein Beispiel für unseren Anspruch, Herausforderungen in diesem Bereich zu bewältigen. Die CRISPR-Forschung wird für uns weiterhin eine Priorität bleiben.“

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Mercks Forschungsergebnisse zu Proxy-CRISPR wurden am 7. April in Nature Communications unter dem Titel „Targeted Activation of Diverse CRISPR-Cas Systems for Mammalian Genome Editing via Proximal CRISPR Targeting“ veröffentlicht. Der wissenschaftliche Artikel erläutert, wie CRISPR effizienter, flexibler und spezifischer gemacht werden kann, indem das Genom zum Schneiden der DNA geöffnet wird, was den Forschern mehr Möglichkeiten für eine Editierung bietet.

Nach Angaben des Unternehmens treibt die CRISPR-Technologie für die Gen-Editierung die Entwicklung von Behandlungsoptionen für einige der herausforderndsten Erkrankungen unserer Zeit voran, darunter chronische Krankheiten und Krebserkrankungen, für die es bisher nur eingeschränkte oder keine Behandlungsoptionen gibt. Die Anwendungsmöglichkeiten für CRISPR sollen entsprechend weitreichend sein: mit ihr können beispielsweise Krebs-assoziierte Gene ermittelt werden oder zu Blindheit führende Mutationen rückgängig gemacht werden.

Globale Forschergemeinschaft profitiert von Industrie-Input

CRISPR ermöglicht die Geneditierung mithilfe des Enzyms Cas9, mit dem die DNA durchschnitten wird. Allerdings ist die Zielgenauigkeit dieses Enzyms beschränkt. Dies veranlasste Merck sich auf Proxy-CRISPR zu fokussieren. Mit 14 Jahren Erfahrung im Bereich Geneditierung war Merck nach eigenen Angaben das erste Unternehmen, das weltweit maßgeschneiderte Biomoleküle für die Geneditierung (TargeTronTM Biomoleküle und Zinkfingernukleasen) angeboten hat, was die Übernahme dieser Techniken durch die globale Forschergemeinschaft förderte. Merck stellte zudem als erstes Unternehmen „Arrayed“ CRISPR-Bibliotheken her, die das gesamte menschliche Genom abdecken. Mit ihnen können Forscher Krankheitsursachen genauer untersuchen, was die Entwicklung von Therapien beschleunigt.

Das Unternehmen gibt an, Entwicklung von gen- und zellbasierten Therapien zu unterstützen und zudem virale Vektoren herzustellen. 2016 startete das Unternehmen eine Initiative im Bereich Geneditierung, um die Forschung in diesem Fachgebiet durch ein eigenes Team und mit zusätzlichen Ressourcen voranzutreiben.

Mercks CRISPR Epigenetic Activator (p300-Cas9), der die Erforschung epigenetischer Veränderungen und damit verbundener Krankheiten nach Aussage des Unternehmens revolutioniert, wurde von The Scientist unter die Top-10-Innovationen des Jahres 2015 gewählt.

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